हार्वर्ड, एमआईटी विवादास्पद CRISPR जीन संपादन उपकरण अधिक शक्तिशाली

डीएनए के संपादन में हाल की प्रगति में पहले की तुलना में मानव रोगों की व्यापक श्रेणी का इलाज करने की क्षमता है। लेकिन वैज्ञानिकों को अभी भी उन सभी कोशिकाओं में उन परिवर्तनों को बनाने की समस्या को हल करना होगा जिनकी उन्हें जरूरत है।

अब, हार्वर्ड विश्वविद्यालय और मैसाचुसेट्स इंस्टीट्यूट ऑफ टेक्नोलॉजी (एमआईटी) में ब्रॉड इंस्टीट्यूट के शोधकर्ताओं के एक समूह ने एक छोटे एंजाइम की पहचान की है जो शरीर के अंदर की कोशिकाओं को सीधे जीन एडिटिंग मशीनरी को वितरित करना आसान बनाती है।

विज्ञापनप्रज्ञापन

यह अत्याधुनिक जीनोम-संपादन प्रणाली - जिसे सीआरआईएसपीआर कहा जाता है - प्रयोगशाला पशुओं के डीएनए में सटीक परिवर्तन करने के लिए पहले से ही उपयोग किया जा रहा है।

शोधकर्ताओं ने अंततः विधि के साथ मानव रोगों को लक्षित करने की उम्मीद की है मानव कोशिकाओं में जीन को अक्षम या बदलकर, वैज्ञानिक एक दिन सिस्टिक फाइब्रोसिस से लेकर हृदय रोग और मधुमेह तक की बीमारियों का इलाज करने में सक्षम हो सकते हैं।

कुछ बीमारियों के मामले में, वैज्ञानिक रक्त से स्टेम सेल निकालने और उन्हें क्रिस्पीआर का इस्तेमाल करके बदल सकते हैं। तब वे मरीज के शरीर में परिवर्तित कोशिकाओं लौट आएंगे।

विज्ञापन

अन्य बीमारियों के लिए, हालांकि, वैज्ञानिकों को संपूर्ण सीआरआईएसपीआर सिस्टम को कोशिकाओं में वितरित करने के लिए एक अक्षम वायरस का उपयोग करने की आवश्यकता है। इस पैकेज में एक जीवाणु एंजाइम शामिल होना चाहिए - जिसे सीएस 9 कहा जाता है - जो डीएनए में कटौती करता है और आरएनए का एक टुकड़ा है जो एंजाइम को सही स्थान पर ले जाता है।

एकल इंजेक्शन स्थायी रूप से कोलेस्ट्रॉल कम कर सकता है, हार्ट अटैक का जोखिम »

विज्ञापनअज्ञानी

वैज्ञानिकों ने एक डिलिवरी समस्या का समाधान किया है

सीआरआईएसपीआर देने के लिए सबसे बढ़िया डिलीवरी वाहनों में से एक या वैक्टर लोग एडेनो-जुड़े वायरस (एएवी) हैं इस वेक्टर को मानव रोग का कारण नहीं जाना जाता है और नैदानिक ​​परीक्षणों में उपयोग के लिए यूरोप में इसे पहले ही मंजूरी दे दी गई है।

हालांकि, एएवी का सीमित कार्गो क्षमता है इससे जीनोम के संपादन के लिए आवश्यक सभी टुकड़ों को पैकेज करना मुश्किल हो जाता है।

एक समाधान के लिए एक वेक्टर खोजना होगा जो अधिक ले सकता है। लेकिन एएवी पहले से ही एक सिद्ध ट्रैक रिकॉर्ड है। इसके बजाय, ब्रॉड इंस्टीट्यूट के शोधकर्ताओं ने एक छोटे कैस एन्जाइम को खोजने के लिए अपनी जगह तय की, जो एएवी के अंदर आसानी से फिट होगा।

इसमें बैक्टीरिया के विभिन्न उपभेदों से 600 या तो कैस 9 एंजाइम के माध्यम से गुच्छना शामिल है शोधकर्ताओं ने इस सूची को छह संभावित उम्मीदवारों तक सीमित कर दिया।

नेशनल सेंटर फॉर बायोटेक्नोलॉजी इंफॉर्मेशन और अध्ययन में योगदान करने वाले लेखक यूजीन कुनिन ने कहा, "सौभाग्य से, इन छोटे कैस 10 प्रोटीनों में से एक इस पेपर में वर्णित पद्धति के विकास के लिए उपयुक्त साबित हुआ", एक प्रेस विज्ञप्ति में

विज्ञापनअज्ञापन

प्रकृति में आज प्रकाशित पेपर में पेश किए गए कैस 9 एंजाइम, बैक्टीरिया स्टेफिलोकोकस ऑरियस < से है, जो मनुष्यों में स्टेफ संक्रमण का कारण बन सकता हैयह वर्तमान में सीआरआईएसपीआर के साथ प्रयोग किए जाने वाले से 25 प्रतिशत छोटा है, जो कि स्ट्रेटोकोकस पाइजेंस से है। वैज्ञानिक अब मानव जीनोम को संपादित कर सकते हैं, एक समय में एक पत्र »

जीन संपादन में प्रभावी छोटे एंजाइम

पैकेजिंग समस्या हल हो जाने के बाद, शोधकर्ताओं ने यह तय करने के लिए निर्धारित किया कि क्या छोटे कैस 9 एंजाइम के साथ ही काम किया है वर्तमान संस्करण

विज्ञापन

उन्होंने डीसीए के अन्य क्षेत्रों में सीएएसएम द्वारा किए गए अनपेक्षित कटौती या गलतियों की संख्या को देखा इस संबंध में, छोटा कॉस 9

एस से एंजाइम के रूप में सटीक था। प्योगेनेस । यह नया सीएस 9 एक मचान प्रदान करता है … हमें रोगों के बेहतर मॉडल बनाने, तंत्र की पहचान करने और नए उपचार विकसित करने में सहायता करता है। फेंग झांग, मैसाचुसेट्स इंस्टीट्यूट ऑफ टेक्नोलॉजी

आगे, शोधकर्ताओं ने हृदय रोग के लिए संभावित उपचार पर काम करने के लिए छोटे कैस 9 डाल दिया। शोधकर्ताओं ने एएवी डिलीवरी प्रणाली को इंजेक्ट किया - टोस में छोटे कैस 9 - चूहों की हड्डियों में।

विज्ञापनअज्ञापन

कैस 9 के लिए लक्ष्य पीसीएसके 9 नामक एक जीन था जो उच्च कोलेस्ट्रॉल और हृदय रोग से जुड़ा होता है। एक बार वितरित होने पर, कैस 9 ने उस जीन में कटौती की, इसे प्रभावी रूप से अक्षम कर दिया।

उपचार के एक सप्ताह बाद, चूहों में कोलेस्ट्रॉल का स्तर गिरा। ये प्रभाव एक महीने तक चले गए।

यह तकनीक मनुष्यों में बीमारी के इलाज से एक लंबा रास्ता है अन्य आशाजनक जीन संपादन तकनीकों की तरह, सीआरआईएसपीआर को रास्ते में असफलता का अनुभव होने की संभावना है।

विज्ञापन < लेकिन शोधकर्ताओं की सफलता लोगों के जीन के संपादन के लिए उपलब्ध उपकरणों में वृद्धि करती है।

ब्रॉड इंस्टीट्यूट के एक सदस्य और टीम के प्रमुख शोधकर्ता फेंग झांग ने कहा है, "हमारे दीर्घकालिक लक्ष्य को एक चिकित्सीय प्लेटफॉर्म के रूप में विकसित करना है।" एमआईटी। "यह नया सीएस 9 हमारे कैस 9 प्रदर्शनों का विस्तार करने के लिए एक मचान प्रदान करता है, और रोगों के बेहतर मॉडल बनाने, तंत्र की पहचान करने और नए उपचार विकसित करने में हमारी मदद करता है। "

विज्ञापनअज्ञापन

जीनोमिक्स बनाम आनुवंशिकी: एक करीब देखो»

डीएनए संपादन पक्ष एथिकल बाधाएं

मानव रोगों के इलाज के लिए व्यापक रूप से इस्तेमाल किए जाने से पहले, सीआरआईएसपीआर अन्य चुनौतियों का भी सामना करता है

इसकी सुरक्षा है सीआरआईएसपीआर अन्य जीन-संपादन तकनीकों की तुलना में तेज और आसान है। लेकिन इसका यह मतलब नहीं है कि यह अधिक सटीक है अनुक्रम समान होता है लेकिन गाइड आरएनए के समान नहीं होने पर डीएनए में ऑफ-लक्ष्य कटौती हो सकती है। यह अनपेक्षित - और संभावित घातक - स्वास्थ्य परिणाम हो सकता है

जीन-संपादन तकनीक की सटीक प्रकृति ने भी नैतिक प्रश्न उठाए हैं। इस तकनीक का इस्तेमाल बीमारी का इलाज करने के लिए किया जा सकता है, लेकिन इसका इस्तेमाल "बुद्धिमत्ता" या भौतिक स्वरूप जैसे गुणों को बढ़ाने के लिए भी किया जा सकता है "डिजाइनर बच्चों के लिए "

इन परिवर्तनों में से कुछ मानव जीरलाइन - शुक्राणु, अंडे, और भ्रूण के लिए किया जा सकता है - इसलिए वे भविष्य की पीढ़ियों तक पारित हो जाएंगे।

मैं व्यक्तिगत रूप से सोचता हूं कि हम अभी पर्याप्त स्मार्ट नहीं हैं … आनुवंशिकता बदलने के परिणामों के बारे में सहज महसूस करने के लिए, यहां तक ​​कि एक व्यक्ति में भी।डॉ। डेविड बाल्टीमोर, कैलिफ़ोर्निया इंस्टीट्यूट ऑफ टेक्नोलॉजी < इस खतरे के जवाब में, जीवविज्ञानियों का एक समूह - जिसमें सीआरआईएसपीआर दृष्टिकोण के आविष्कारक भी शामिल हैं - ने मानव में इस तकनीक के इस्तेमाल पर दुनिया भर में प्रतिबंध के लिए कहा है वंश के लिए नीचे हो सकता है

अधिस्थगन इस विधि के संभावित प्रभाव का अध्ययन करने के लिए वैज्ञानिक, नैतिकताविदों और सार्वजनिक समय प्रदान करेगा।

"जीनोम के संदर्भ में उन बदलावों के बारे में जानने के बिना लोग बदलाव करने के बारे में चिंता करते हैं," समूह के एक सदस्य डॉ। डेविड बाल्टीमोर ने न्यूयॉर्क टाइम्स को बताया। "मैं व्यक्तिगत रूप से सोचता हूं कि हम अभी पर्याप्त स्मार्ट नहीं हैं - और बहुत लंबे समय तक नहीं होंगे - आनुवंशिकता बदलने के परिणामों के बारे में सहज महसूस करने के लिए, यहां तक ​​कि एक व्यक्ति में भी। "

डिज़ाइनर शिशुओं को कॉर्नर के आसपास ठीक किया जा सकता है