नई सिकल सेल रोग उपचार
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संयुक्त राज्य में लगभग 100, 000 लोग सिकल सेल रोग से प्रभावित होते हैं
लेकिन दशकों में विरासत में मिली रक्त विकार के लिए कोई नया उपचार नहीं हुआ है - अब तक।
विज्ञापनअज्ञापनयू.एस. फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (एफडीए) ने हाल ही में एंदारी (एल-ग्लूटामाइन मौखिक पाउडर) को मंजूरी दी है, जो सिकल सेल रोग वाले लोगों के लिए बनाई गई थी, 5 वर्ष और उससे अधिक आयु के उम्र
शोधकर्ताओं की उम्मीद है कि दवा बीमारी से जुड़ी गंभीर जटिलताओं को कम कर सकती है।
सिकल सेल रोग ज्यादातर अल्पसंख्यक समूहों को प्रभावित करता है
विज्ञापनहर 13 अफ्रीकी-अमेरिकी शिशुओं में से एक सिकल सेल विशेषता से पैदा होता है।
यह बीमारी से जुड़ा जीन है, यू.एस. केंद्र रोग नियंत्रण और रोकथाम (सीडीसी) के लिए रिपोर्ट किया।
विज्ञापनअज्ञापनहालत वाले लोगों में असामान्य हीमोग्लोबिन या काठ के आकार का कोशिकाएं हैं।
ये कोशिकाएं रक्त के अंगों और ऊतकों, कमजोर पड़ने वाली दर्द, और जीवन-धमकाने वाली जटिलताएं पैदा कर सकती हैं।
सिकल सेल रोग वाले लोगों की औसत आयु 40 से 60 वर्ष है।
एक सिकल सेल गेम परिवर्तक?
एफडीए सेंटर फॉर ड्रग इल्यूएनेशन एंड रिसर्च में एक बयान में एंडारी के अनुमोदन तक, रोग के लिए लोगों को मंजूरी देने के लिए केवल एक ही दवा दी गई थी, डॉ। रिचर्ड पजदुर ने कहा, हेडोलॉजी और ऑन्कोलॉजी प्रोडक्ट्स के कार्यालय के अभिनय निदेशक डॉ। ।
टिफ़नी रैटलर, टेक्सास में स्थित गैर-लाभकारी एसओएस अभिभावक और संरक्षक सहायता समूह का एक बोर्ड सदस्य, यह सुनकर प्रसन्न था कि इस बीमारी के अंत में एक नया चिकित्सीय विकल्प है
विज्ञापनअज्ञापन"यह एक अत्यंत महत्वपूर्ण विकास है, क्योंकि इस विशेष रूप से पुरानी हालत में रहने वाले व्यक्ति के पास पहले ही एक ही दवा के विकल्प हैं," रटलर ने बताया कि हेल्थलाइन ने बताया
अन्य पुरानी परिस्थितियों की तरह, एक आकार के उपचार में सिकल सेल के साथ फिट नहीं होता है
"अधिक बीमारी-संशोधित उपचार विकल्प उपलब्ध हैं, हम सिकल सेल के साथ रहने वाले व्यक्तियों के लिए स्वास्थ्य के परिणामों और जीवन की गुणवत्ता में सुधार देखने की अधिक संभावना है," रटलर ने कहा।
विज्ञापनदवा एक आदर्श चिकित्सा विकल्प रोगी पर निर्भर करता है या नहीं, लेकिन दवा कम से कम लोगों को एक और विकल्प देता है, रटलर ने कहा।
"यदि चिकित्सा समुदाय इस चिकित्सा के संबंध में साक्ष्य-आधारित शोध में संसाधनों का निवेश जारी रखता है, और जनता के साथ निष्कर्षों को साझा करके शिक्षा और जागरूकता का समर्थन जारी रखता है, तो हम सिकल सेल रोग वाले व्यक्तियों की जिंदगी में सुधार करना जारी रख सकते हैं," कहा हुआ।
AdvertisementAdvertisementडॉ। हॉवर्ड यूनिवर्सिटी कॉलेज ऑफ मेडिसिन में सेंटर फॉर सिकल सेल डिजीज के निदेशक जेम्स जी टेलर VI, दवा के बारे में आशावादी हैं लेकिन इसमें आरक्षण है
"एफडीए की मंजूरी के चलते अध्ययन के साथ मेरी सबसे बड़ी निराशा यह है कि अभी तक वे चिकित्सा साहित्य में प्रकाशित नहीं हुए हैं। यह जानकारी चिकित्सकों के लिए महत्वपूर्ण है, जो रोगियों के लिए यह लिख सकते हैं," उन्होंने कहा Healthline।
जटिलताओं को रोकने के लिए दवा के तर्कसंगत आधार लगता है, लेकिन चरण III के अध्ययन से सीमित परिणाम हैं और वे प्रकाशित नहीं हैं उसने कहा, यह दवा उन बीमारियों के लिए रोगियों के लिए नई आशाएं प्रदान कर सकती है जो योग्य डॉक्टरों की कमी का सामना करते हैं और इलाज के खर्च में बढ़ रहे हैं, टेलर ने कहा।
विज्ञापनएंडारी पर बेहतर परिणाम
एंडारी को सिकल सेल रोग वाले लोगों के यादृच्छिक परीक्षण में अध्ययन किया गया, जो कि 5 से 58 वर्ष की उम्र से है।
परीक्षण में दाखिला लेने के पहले 12 महीने की अवधि के भीतर सभी अध्ययन प्रतिभागियों में दो या अधिक पीड़ादायक संकट थे
विज्ञापनअज्ञापनलोगों को या तो एंडारी या प्लेसीबो लेने के लिए सौंपा गया था वैज्ञानिकों ने उन्हें 48 सप्ताह के दौरान निगरानी की।
शोधकर्ताओं ने पाया कि जिन लोगों को एंडरी के पास दी गई थी वे दर्द के लिए कम अस्पताल दौरे, रोग संबंधी दर्द के लिए कम अस्पताल में भर्ती थे, और अस्पताल में कम अस्पताल रहता था।
उन्होंने यह भी कहा कि एंडारी ने अनुभवी गंभीर छाती सिंड्रोम लेने वाले 8 प्रतिशत प्रतिभागियों - रोग की एक गंभीर जटिलता - प्लेसीबो समूह में 23 प्रतिशत की तुलना में।
अपनी मंजूरी के हिस्से के रूप में, एंडारी ने वर्गीकरण को अनाथ दवा के रूप में प्राप्त किया, एक पदनाम जिसका अर्थ है कि इसका उद्देश्य दुर्लभ रोगों का इलाज करना है, जो इसे कुछ विकास प्रोत्साहनों के लिए उत्तीर्ण करता है।
एम्माउस मेडिकल, इंक। दवा का उत्पादन करती है
एफडीए ने बताया कि कब्ज, खाँसी, मितली, सिरदर्द, पेट दर्द, हाथों में दर्द, पीठ दर्द और सीने में दर्द दवा के आम साइड इफेक्ट हैं।
