आनुवंशिक रूप से इंजीनियर टी-कोशिकाएं एचआईवी विषाक्त पदार्थों को रोकती हैं

ऐसा लगता है कि एक आकाशगंगा से बहुत दूर है, लेकिन आज प्रकाशित शोध में एक मरीज के कोशिकाओं को सीधे संपादित करके एचआईवी के उपचार के एक नए तरीके की सुरक्षा का प्रदर्शन किया है।

यह अध्ययन, जो न्यू इंग्लैंड जर्नल ऑफ मेडिसिन < में शामिल है, केवल 12 एचआईवी पॉजिटिव लोगों में शामिल है, लेकिन यह एचआईवी अनुसंधान में एक मील का पत्थर है। विज्ञापनअज्ञापन

सीडी 4 टी-कोशिका, या "सहायक कोशिकाएं" एचआईवी द्वारा लक्षित कोशिकाएं हैं प्रतिरक्षा प्रणाली को बाद में क्षति एड्स का कारण बनता है

अध्ययन के प्रयोजनों के लिए, वैज्ञानिकों ने इस तरह की कोशिकाओं को विषयों से निकाला और कृत्रिम रूप से एचआईवी प्रतिरक्षा के एक प्रकार का निर्माण करने के लिए उनके आनुवंशिक मेकअप को 'संपादित' किया, जिसमें पिछले शोध में 9% यूरोपीय वंश के लोग

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उन्होंने यह कैसे किया?

सीसीआर 5 एक प्रोटीन है जिसे सीडी 4 सेल जीन पर डेल्टा 32 के रूप में जाना जाता है, और इसकी अभिव्यक्ति है, जो एचआईवी टी को सेल की अनुमति देती है और इसे संक्रमित करती है।

वैज्ञानिकों ने कुछ समय के लिए जाना है कि एक सीसीआर 5 डेल्टा 32 एलील पर उत्परिवर्तन वाले लोग एचआईवी से सुरक्षा कर रहे हैं। दोनों alleles पर एक उत्परिवर्तन के साथ वे वायरस से पूरी तरह से प्रतिरक्षा माना जाता है।

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तीमुथियु रे ब्राउन, जिसे "द बर्लिन रोगी" के नाम से जाना जाता है, 2007 में तीव्र मायलोयॉइड ल्यूकेमिया (एएमएल) का इलाज करने के लिए एक स्टेम सेल प्रत्यारोपण हुआ। डॉक्टरों ने पता लगाया कि उनके पास एक एलील पर सीसीआर 5 डेल्टा 32 उत्परिवर्तन था, इसलिए उन्होंने एक अस्थि मज्जा दाता की खोज की जिसने उत्परिवर्तन भी किया। उन्हें एक मिल गया, और प्रत्यारोपण ब्राउन को उसके पहले से एचआईवी संक्रमण के ठीक से ठीक किया गया था।

आबादी का केवल एक प्रतिशत माना जाता है कि दोनों एलील्स पर सीसीआर 5 डेल्टा 32 उत्परिवर्तन होता है। लेकिन एड्स रिसर्च के लिए पेनसिल्वेनिया पेन सेंटर के शोधकर्ताओं ने एक नए युग में कृत्रिम रूप से कम से कम एक एलील पर उत्परिवर्तन करने का रास्ता खोज कर पाया है।

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इलाज में 'फिंगर' की ओर इशारा करते हुए

वे कृत्रिम एंजाइमों को जस्ता फिंगर न्यूक्लियोज़ज़ (जेडएफएन) कहा करते हुए ऐसा करने में सक्षम हुए हैं, ब्रूस एल लेविन, कैंसर जीन थेरेपी के सहयोगी प्रोफेसर और पेन में क्लीनिकल सेल और वैक्सीन प्रोडक्शन सुविधा के निदेशक

उन्होंने स्वस्थ से कहा कि जेएमएफएन के डेवलपर संगमो बायोसाइंसज के साथ मिलकर, शोधकर्ता एक ऐसा तकनीक बनाने में सक्षम थे, जो इच्छित मस्तिष्क को सम्मिलित करने के लिए "आणविक कैंची" की तरह काम करते थे। "डेल्टा 32 भाग को लक्षित करके, आप सेल की सतह पर सीसीआर 5 प्रोटीन के भाव को बाधित कर सकते हैं, एचआईवी बंद कर सकते हैं, या दरवाज़े को हटा सकते हैं," लेविने ने कहा।

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जब शोधकर्ताओं ने संशोधित कोशिकाओं को मरीजों में वापस ला दिया, न केवल वे जारी रहें, लेकिन वायरल भार भी कम हो गए, यहां तक ​​कि छह लोगों के जीवन बचाने वाली एंटीरेट्रोवाइरल थेरेपी (एआरटी) से तीन के लिए बंद महीने।

"सेल थेरेपी और जीन थेरेपी कम्युनिटी में, हम हमेशा जो भी करते हैं हम उस पर विश्वास करते रहे हैं या हम उस पर काम नहीं करेंगे," लेवेन ने कहा। "जैव प्रौद्योगिकी और फार्मा में जाने के लिए एक प्रतिमान बदलाव आया है इस तरह से ऊपर और नीचे बोर्ड यह एक नया चिकित्सा देने का एक बहुत ही अलग तरीका है। "

एक मरीज, जिसने पहले से ही एक एलील पर सीसीआर 5 डेल्टा 32 उत्परिवर्तन किया था, पूरी तरह से undetectable वायरल भार से दूर ले जाने के बाद भी था एआरटी। प्रति अनुसंधान प्रोटोकॉल, वह एआरटी पर वापस चले गए, इसलिए बर्लिन रोगी के अपने परिणामों की तुलना करना असंभव है।

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अध्ययन में एक प्रतिकूल परिणाम की सूचना मिली। एक रोगी को आपातकाल में ले जाया गया कमरा क्योंकि वह संशोधित कोशिकाओं के इंजेक्शन के 24 घंटे बीमार महसूस करता है।

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एक 'महत्वपूर्ण पहला कदम'

सभी प्रतिभागियों को एक बार इंजेक्ट किया गया मई 2009 और जुलाई 2012 के बीच 10 अरब टी-कोशिकाओं के साथ, 11 से 28 प्रति के बीच कोशिकाओं का प्रतिशत जो आनुवंशिक रूप से संशोधित माना जाता है। जबकि रक्त टी सेल कोशिकाओं में गिरावट आई जब एआरटी को जलसेक के चार हफ्ते बाद रोक दिया गया था, संशोधित टी कोशिकाओं को एक तिहाई आम दैनिक दर पर गायब हो गया था।

इस बीच, आंतों में पेट से जुड़े लिम्फोइड टिशू में संशोधित कोशिकाएं पाई जाती हैं, जो एचआईवी संक्रमण का एक भंडार माना जाता है।

एक साथ संपादकीय में आज भी

न्यू इंग्लैंड जर्नल ऑफ मेडिसिन <, स्टैनफोर्ड यूनिवर्सिटी स्कूल ऑफ़ मेडिसिन के डा। मार्क के हार्वर्ड यूनिवर्सिटी में हॉवर्ड हॉज मेडिकल इंस्टीट्यूट के डॉ। ब्रूस वाकर ने कहा एक महत्वपूर्ण पहला कदम शोध उन्होंने लिखा है कि सुरक्षा और संभावित दीर्घकालिक प्रभावकारिता के आगे के अध्ययनों की आवश्यकता है, उन्होंने लिखा है। विज्ञापन "जेडएफएन और अन्य तकनीकों द्वारा जीन नॉकआउट का संभावित भविष्य एचआईवी संक्रमण के लिए प्रतिबंधित नहीं है अब ऐसे तरीक़े हैं जिनका इस्तेमाल न केवल जीन को निष्क्रिय करने के लिए किया जा सकता है बल्कि जीनोम और जीन के अतिरिक्त किसी विशेष साइट में विशिष्ट न्यूक्लियोटाइड परिवर्तन भी करने के लिए किया गया है, "केए और वाकर ने लिखा है।

लेकिन क्या यह अपेक्षा करने के लिए यथार्थवादी है कि ऐसे उपचार जल्द ही सस्ती और व्यापक रूप से उपलब्ध होंगे?

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लेवेन ने कहा कि कई लोगों ने जब स्टेम सेल प्रत्यारोपण पहली बार विकसित किए गए, तो इसे "बुटीक थेरेपी" कहा गया, जो कि आम अभ्यास कभी नहीं बनते थे।

"पिछले साल एक साल पहले, दस लाखवां स्टेम सेल प्रत्यारोपण हुआ," लेविन ने कहा। "यह समय के साथ हुआ। मुझे इस प्रकार की चिकित्सा को व्यापक अभ्यास में लाने की असंभव नहीं दिखाई देती "