पहला पेशाब का तपेदिक दवा: क्या यह काम करता है?
विषयसूची:
- डीएमडी एक आनुवांशिक विकार है जो कि मांसपेशियों की कमजोरी और अध: पतन
- एक्सॉनडीएस 51 डीएमडी के इलाज के लिए संयुक्त राज्य अमेरिका में बाजार पर पहली दवा है। यह अनुसंधान के दशकों के बाद आता है
- अनुमोदन डीएमडी के साथ बच्चों के माता-पिता से चियर्स लाया, लेकिन इसके साथ ही एफडीए और वैज्ञानिक के भीतर एक झगड़ा फोर्ब्स पत्रिका में एक लेख के अनुसार, समुदाय
सबसे पहले, अच्छी खबर
पेशीय नियामकों के एक फार्म का इलाज करने के लिए संघीय नियामकों ने पहले दवा के लिए ठीक दिया है
विज्ञापनअज्ञापनबुरी खबर
शोधकर्ताओं को पूरी तरह से यकीन नहीं है कि अगर यह प्रभावी होगा
विवाद के बीच, यू.एस. फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (एफडीए) ने इस सप्ताह ड्यूसेन स्नायु डिस्ट्रोफी (डीएमडी) वाले मरीजों के इलाज के लिए पहली दवा को मंजूरी दी।
विज्ञापन जब मैंने यह काम शुरू किया तो संदेह का एक बड़ा सौदा था। स्टीव विल्टन, मर्डोक यूनिवर्सिटी < फैसले के बाद महीने के अंत में एक्सपेंडिस औषधि की प्रभावकारिता में बहस हुई।अप्रैल में, एफडीए के लिए एक सलाहकार समिति ने निष्कर्ष निकाला कि यह दवा साबित करने के लिए पर्याप्त प्रेरक साक्ष्य नहीं था डीएमडी का इलाज
अब, एक्स्पॉडीस 51 को एफडीए द्वारा त्वरित अनुमोदन प्रदान किया गया है, मैसाचुसेट्स आधारित सरेप्टा एक व्यापक पुष्टित्मक नैदानिक परीक्षण पेश करता है।
"त्वरित अनुमोदन प्रारंभिक आंकड़ों के आधार पर रोगियों के लिए यह दवा उपलब्ध कराता है, लेकिन हम इस दवा की प्रभावकारीता के बारे में एक पुष्टित्मक नैदानिक परीक्षण के माध्यम से अधिक सीखने का इंतजार कर रहे हैं, जिसे कंपनी को अनुमोदन के बाद करना चाहिए"।
और पढ़ें: मांसपेशियों की कोशिकाओं के बारे में तथ्यों को प्राप्त करें »
विज्ञापनअज्ञापन
घातक रोग ज्यादातर लड़कों को प्रभावित करता हैडीएमडी एक आनुवांशिक विकार है जो कि मांसपेशियों की कमजोरी और अध: पतन
यह मांसपेशियों के विकार का सबसे आम बचपन का रूप है, और लक्षण आमतौर पर 3 और 5 की उम्र के बीच दिखाई देते हैं।
रोग का कारण डीस्ट्रोफिन, एक प्रोटीन है जो मांसपेशियों को बरकरार रखने में मदद करता है। डीएमडी मुख्यतः लड़कों को प्रभावित करती है लेकिन दुर्लभ मामलों में लड़कियों पर भी असर पड़ सकता है। दुनिया भर में हर 3, 600 लड़कों में से एक को प्रभावित करता है।
विज्ञापन
समय के साथ, डीएमडी वाले लोग अपने कूल्हों, पैल्विक क्षेत्र, जांघों और कंधों से शुरुआत में मांसपेशियों की कमजोरी का सामना करते हैं। जैसे ही बाहों में बाहों, पैरों और ट्रंक में मांसपेशियों की प्रगति होती है, वहां भी प्रभावित होते हैं।कई रोगियों को उनके शुरुआती किशोरों द्वारा व्हीलचेयर की आवश्यकता होती है जैसे-जैसे बीमारी बिगड़ जाती है, जीवन-धमकी दिल और श्वसन की स्थिति हो सकती है।
विज्ञापनअज्ञापन
डीएमडी के लिए जीवन प्रत्याशा भिन्न होता है, जैसा कि रोग की गंभीरता भी होती हैलेकिन ज्यादातर रोगी अपने 20 या 30 के दशक में मर जाते हैं।और पढ़ें: ड्यूसेन मस्तिष्क डिस्ट्रोफी पर तथ्यों को प्राप्त करें »
अनुसंधान के दो दशकों से
एक्सॉनडीएस 51 डीएमडी के इलाज के लिए संयुक्त राज्य अमेरिका में बाजार पर पहली दवा है। यह अनुसंधान के दशकों के बाद आता है
विज्ञापन
"यह परिणाम है कि स्नायु डिस्ट्रॉफी एसोसिएशन ने 25 साल पहले का सपना देखा था, जब सफलता की खोज में निवेश करने वाला पहला व्यक्ति था, जिसने एटप्लीरसेन (एक्सॉनडीएस 51) का विकास किया," स्टीवन एम। डर्क्स ने कहा, एक बयान में मस्कुलर डिस्ट्रॉफी एसोसिएशन (एमडीए) के अध्यक्ष और मुख्य कार्यकारी अधिकारीदो दशक पहले, एमडीए ने शोधकर्ता स्टीव विल्टन, पीएचडी, ऑस्ट्रेलिया के पर्थ में मर्डोक यूनिवर्सिटी में आणविक चिकित्सा में फाउंडेशन की कुर्सी पर काम शुरू किया।
विज्ञापनअज्ञापन
विल्टन का काम एक्सॉन लंघन पर केंद्रित है, जिसने एक्सोनडीएस 51 के विकास के लिए प्रेरित किया।हमारे परिवारों के लिए, चिकित्सा विकल्प जल्दी ही नहीं आ सकते डॉ। वैलेरी कविक, स्नायु डिस्ट्रॉफी एसोसिएशन
"जब मैंने यह काम शुरू किया तो संदेह का एक बड़ा सौदा था," विल्टन ने हेल्थलाइन को बताया। "मुझे यह नहीं पता था कि यह कैसे काम करेगा और यह दिखाने के लिए सही प्रयोग करना महत्वपूर्ण था कि एक्सॉन लंघन एक व्यवहार्य उपचार था। "विल्टन ने बताया कि हमारे जीन में गैर-कोडिंग ब्लॉकों (इंट्रॉन) के द्वारा अलग-अलग कोडिंग ब्लॉक (एक्ससन) शामिल हैं।
जीन की अभिव्यक्ति के दौरान, एंटर को निकाल दिया जाता है और एक्सोन को एक जीन संदेश बनाने के लिए एक साथ अलग किया जाता है जिसे प्रोटीन में अनुवाद किया जाता है। यह प्रोटीन एक आणविक सदमे अवशोषक के रूप में कार्य करता है, मांसपेशी फाइबर को ताकत और स्थिरता प्रदान करता है।
डीएमडी वाले लोगों के लिए, इस प्रक्रिया के दौरान एक "वर्तनी त्रुटि" उत्पन्न होती है जो कि एक गैरफायनल प्रोटीन बनाता है। दवा विल्टन ने "सफेद आउट" की तरह कार्य किया जो इस वर्तनी त्रुटि को शामिल करता है।
"एक्सपेनिस 51 कार्य एक आनुवंशिक पैच की तरह वर्तनी त्रुटि के साथ जुड़े एक एक्सॉन को मुखौटा करने के लिए करता है ताकि इसे छोड़ दिया जा सके और इसका एक छोटा लेकिन कार्यात्मक सदमे अवशोषक में अनुवाद किया जा सकता है," विल्टन ने समझाया।
उन्होंने उम्मीद जताई है कि इस निष्कासन चिकित्सा अन्य जीन विकारों के इलाज के लिए रास्ता तैयार करेगी।
और पढ़ें: हस्तियां मदद, स्वास्थ्य से संबंधित अभियानों को भी नुकसान पहुंचाएं »
आलोचना और प्रशंसा
अनुमोदन डीएमडी के साथ बच्चों के माता-पिता से चियर्स लाया, लेकिन इसके साथ ही एफडीए और वैज्ञानिक के भीतर एक झगड़ा फोर्ब्स पत्रिका में एक लेख के अनुसार, समुदाय
एफडीए परामर्शदात्री समिति के कई सदस्यों ने अप्रैल में 7 से 6 वोटों को नाराज कर दिया है, जिसकी अनुशंसा नहीं दी गई दवा को उच्च श्रेणी के अधिकारियों ने रद्द कर दिया है, फोर्ब्स के लेखों की रिपोर्ट
कुछ समिति के सदस्यों ने अनुमोदन की अपील की, लेकिन इस फैसले को बरकरार रखा गया।
फोर्ब्स से बात करने वाले कुछ वैज्ञानिक ने नैदानिक परीक्षण की भी आलोचना की जिसमें 12 लड़के शामिल थे। उन्होंने कहा कि नमूना आकार बहुत छोटा था, और कोई प्लेसबो आधारित नियंत्रण समूह नहीं था।
इसके अतिरिक्त, लेख ने उल्लेख किया कि सृष्टि ने नई दवा के लिए प्रति वर्ष 300 डॉलर प्रति मरीज का शुल्क लेने की योजना बनाई है।
इसके बावजूद, डीएमडी द्वारा प्रभावित लोगों के लिए एक जल स्रोत के रूप में दवा की मंजूरी की सराहना की जा रही है।
"एक्सॉन्डिस 51, पूरे पूरे संगठन और ड्यूसेन समुदाय में काम करने के कई वर्षों की परिणति का प्रतिनिधित्व करता है, इस उपन्यास की दवा को रोगियों को लाकर एक महत्वपूर्ण अपरिवर्तनीय जरूरत को पूरा करने के लिए" सरेप्ता के मुख्य चिकित्सा अधिकारी डा। एडवर्ड काये ने कहा। प्रेस विज्ञप्ति।
हालांकि एक्स्पॉंडिस 51 पर डीएमडी वाले लोगों के लिए एक नैदानिक लाभ (कैसे एक रोगी महसूस करता है या कार्य करता है या क्या वे जीवित रहते हैं) अभी तक स्थापित नहीं किया गया है, हालांकि एफडीए ने एक्सॉन्डिस को 51 फास्ट ट्रैक पदनाम दिए हैं।
यह ऐसी दवाओं की समीक्षा में तेजी लाती है जो गंभीर स्थितियों का इलाज करने और एक अनम्यूट चिकित्सा जरूरतों को पूरा करने की क्षमता का प्रदर्शन करने का इरादा है।
एक बयान में, एफडीए ने "इस फैसले को बनाने में कहा, एफडीए ने इन बच्चों के लिए दवा, जीवन-धमकी और दुर्बलता से जुड़े संभावित जोखिमों और इन्हें उपलब्ध चिकित्सा की कमी के रूप में माना। "
" हमारे परिवारों के लिए, चिकित्सा विकल्प जल्द ही नहीं आ सकते हैं, "एमडीए के मुख्य चिकित्सा और वैज्ञानिक अधिकारी डॉ। वैलेरी कविक ने एक बयान में कहा
"एमडीए उन लोगों के हाथों में आने के लिए इस उपचार के लिए उत्सुक है जिनके लिए यह मदद कर सकता है," उसने कहा। "हम पूरी तरह से उम्मीद करते हैं कि इस त्वरित मंजूरी एक प्रेरणा होगी और बोर्ड के सभी नवाचारों के लिए नवाचार के विकास के लिए और अधिक नवाचार और अनुवर्ती वित्तपोषण के लिए एक उत्प्रेरक होगा। "
