सीआरएसपीआर जीन संपादन और रोग
विषयसूची:
- जेनेटिक डिजीज फाउंडेशन के अनुसार, 6,000 से अधिक मानव आनुवांशिक विकार हैं
- इन प्रकार के उपचार से बच्चों और वयस्कों को फायदा होगा जो पहले से ही एक आनुवांशिक बीमारी के साथ जी रहे हैं, साथ ही साथ कैंसर का विकास करने वाले लोग।
- इन बीमारियों में से कई मच्छरों द्वारा संक्रमित होते हैं, लेकिन टिक्क्स, मक्खियों, फ्लाईस और मीठे पानी की घोंघे से भी।
अब जब जीन-एडिटिंग जिनी बोतल से बाहर है, तो आप पहली बार क्या चाहेंगे?
"परिपूर्ण" आँखों के साथ शिशुओं, टॉप-टॉप खुफिया, और फिल्म स्टार करिश्मा का एक स्पर्श?
विज्ञापनअज्ञापनया एक दुनिया बीमारी से मुक्त है न कि आपके परिवार के लिए, बल्कि दुनिया के हर परिवार के लिए?
हाल की घटनाओं के आधार पर, कई वैज्ञानिक उत्तरार्द्ध की ओर काम कर रहे हैं
इस महीने की शुरुआत में, ओरेगन हेल्थ एंड साइंस यूनिवर्सिटी के वैज्ञानिकों ने भ्रूण में एक बीमारी के कारण उत्परिवर्तन को सुधारने के लिए एक जीन एडिटिंग टूल का इस्तेमाल किया था।
विज्ञापनसीआरआईएसपीआर-सीएस 9 नामक तकनीक, भ्रूण के परमाणु डीएनए में उत्परिवर्तन तय करती है जो हाइपरट्रॉफिक कार्डियोमायोपैथी का कारण बनती है, एक सामान्य हृदय की स्थिति जिससे दिल की विफलता या हृदय की मृत्यु हो सकती है।
यह पहली बार है कि यह जीन-संपादन उपकरण नैदानिक गुणवत्ता वाले मानव अंडों पर परीक्षण किया गया है।
विज्ञापनअज्ञापन < इनमें से किसी एक भ्रूण को स्त्री के गर्भाशय में प्रत्यारोपित किया गया था और पूरी तरह से विकसित होने की अनुमति दी गई थी, तो बच्चे जीन के रोग-भिन्नता से मुक्त होता।इस तरह के फायदेमंद परिवर्तन भी भविष्य की पीढ़ी तक नीचे दिए गए होंगे।
फिर भी, क्या हम कभी भी हमारी दुनिया को बीमारी से मुक्त करने के लिए जीन-एडिट करने में सक्षम होंगे?
जीन एडिटिंग कैसे काम करता है
जेनेटिक डिजीज फाउंडेशन के अनुसार, 6,000 से अधिक मानव आनुवांशिक विकार हैं
विज्ञापनविज्ञापन < वैज्ञानिक भ्रू में इन बीमारियों में से किसी भी को ठीक करने के लिए सीआरआईएसपी-सीएस 9 का सैद्धांतिक उपयोग कर सकते हैं।
ऐसा करने के लिए, आनुवंशिक सामग्री के संबंधित हिस्सों को लक्षित करने के लिए उन्हें आरएनए के एक उचित टुकड़े की आवश्यकता होगी।कैस 9 एंजाइम उस स्थान पर डीएनए काटता है, जो वैज्ञानिकों को एक विशिष्ट जीन को हटाने, मरम्मत या बदलने की अनुमति देता है।
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हालांकि, कुछ आनुवांशिक बीमारियां, इस पद्धति से दूसरों की तुलना में इलाज करना आसान हो सकती हैं।
"ज्यादातर लोग कम से कम शुरू में रोगों पर ध्यान केंद्रित कर रहे हैं, जहां वास्तव में केवल एक जीन शामिल है - या सीमित संख्या में जीन हैं - और वे वास्तव में अच्छी तरह समझ रहे हैं," मेगन होचस्ट्रसर, पीएचडी, विज्ञान संचार प्रबंधक कैलिफोर्निया में अभिनव जीनोमिक्स इंस्टीट्यूट ने स्वास्थ्य को बताया।विज्ञापनअज्ञापन
एक जीन में उत्परिवर्तन के कारण रोगों में सिकल सेल रोग, सिस्टिक फाइब्रोसिस और टे-स्स रोग शामिल हैं। ये लाखों लोगों को दुनिया भर में प्रभावित करते हैं
हालांकि, इन प्रकार के बीमारियां हृदय रोग, मधुमेह और कैंसर जैसी बीमारियों से अधिक संख्या में हैं, जो हर साल दुनिया भर में लाखों लोगों को मारते हैं।आनुवंशिकी- पर्यावरणीय कारकों के साथ-साथ में मोटापा, मानसिक बीमारी, और अल्जाइमर रोग का योगदान भी है, हालांकि वैज्ञानिक अभी भी समझने पर बिल्कुल कैसे काम कर रहे हैं।
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अभी, सबसे क्राइसस्प-कैस 9 शोध सरल रोगों पर केंद्रित है।
"ऐसी बहुत सी चीजें हैं जिनके लिए तकनीक के साथ काम किया जाना है, जहां से हम उन पॉलीजीनिक बीमारियों में से एक को लागू कर सकते हैं, जहां कई जीन योगदान करते हैं या एक जीन के कई प्रभाव होते हैं, "हॉकस्ट्रैसर ने कहाविज्ञापनअज्ञापन
वयस्कों और बच्चों का इलाज करना, भ्रूण नहीं होता है < हालांकि "डिजाइनर बच्चों" को बहुत अधिक मीडिया का ध्यान मिलता है, बहुत सीआरआईएसपीआर-कैस 9 अनुसंधान कहीं और पर केंद्रित है।
"ज्यादातर लोग जो इस पर काम कर रहे हैं मानव भ्रूण में काम नहीं कर रहे हैं," होचस्ट्रैसर ने कहा। "वे यह समझाने की कोशिश कर रहे हैं कि हम उन रोगियों के इलाज के लिए कैसे विकसित कर सकते हैं जो पहले से ही बीमारियां हैं "इन प्रकार के उपचार से बच्चों और वयस्कों को फायदा होगा जो पहले से ही एक आनुवांशिक बीमारी के साथ जी रहे हैं, साथ ही साथ कैंसर का विकास करने वाले लोग।
यह दृष्टिकोण 25 मिलियन से 30 मिलियन अमरीकी लोगों की मदद कर सकता है जिनके पास 6,800 दुर्लभ रोग हैं।
"जीन संपादन दुर्लभ रोग वाले लोगों के लिए एक बहुत ही शक्तिशाली विकल्प है," होचस्ट्रैसर ने कहा "आप सैद्धांतिक रूप से दुनिया के सभी लोगों के साथ एक चरण मैं नैदानिक परीक्षण कर सकते हैं जिनकी निश्चित [दुर्लभ] स्थिति है और अगर ये काम करती है तो उन सभी का इलाज कर ले। "
दुर्लभ रोग किसी भी समय संयुक्त राज्य अमेरिका में 200 से कम 000 लोगों को प्रभावित करते हैं, जिसका मतलब है कि दवा कंपनियों के लिए उपचार विकसित करने के लिए कम प्रोत्साहन होता है।
ये कम-सामान्य रोगों में सिस्टिक फाइब्रोसिस, हंटिंग्टन की बीमारी, मांसपेशियों की डिस्ट्रॉफी और कुछ प्रकार के कैंसर शामिल हैं।
कैलिफोर्निया विश्वविद्यालय में पिछले साल शोधकर्ताओं ने पूर्व विवो चिकित्सा विकसित करने में प्रगति की - जहां आप कोशिकाओं को एक व्यक्ति से निकालते हैं, उन्हें संशोधित करते हैं, और उन्हें शरीर में वापस डालते हैं।
यह उपचार सिकल सेल रोग के लिए था इस स्थिति में, एक आनुवंशिक उत्परिवर्तन के कारण हीमोग्लोबिन के अणुओं को एक साथ छड़ी करने का कारण बनता है, जो लाल रक्त कोशिकाओं को विकृत करता है। इससे रक्त वाहिकाओं, एनीमिया, दर्द और अंग विफलता में रुकावट हो सकती है।
सिकल सेल रोग उत्परिवर्तन को ठीक करने के लिए शोधकर्ताओं ने सीआरआईएसपीआर-सीएस 9 का उपयोग आनुवंशिक रूप से स्टेम कोशिकाओं को इंजीनियर करने के लिए किया था। फिर उन्होंने इन कोशिकाओं को चूहों में इंजेक्शन दिया।
स्टेम सेल अस्थि मज्जा को चले गए और स्वस्थ लाल रक्त कोशिकाओं में विकसित हुए। चार महीने बाद, इन कोशिकाओं को अभी भी चूहों के रक्त में पाया जा सकता था।
यह बीमारी का इलाज नहीं है, क्योंकि शरीर लाल रक्त कोशिकाएं बना रही है, जिसमें सिकल सेल रोग उत्परिवर्तन होता है।
लेकिन शोधकर्ताओं का मानना है कि अगर पर्याप्त स्वस्थ स्टेम सेल अस्थि मज्जा में जड़ें लेते हैं, तो यह बीमारी के लक्षणों की गंभीरता को कम कर सकता है।
शोधकर्ता इस तरह के लोगों में इस परीक्षण का परीक्षण कर सकते हैं इससे पहले अधिक काम करने की आवश्यकता है।
चीनी शोधकर्ताओं के एक समूह ने फेफड़ों के कैंसर के आक्रामक रूप वाले लोगों के इलाज के लिए पिछले साल इसी तरह की तकनीक का इस्तेमाल किया - अपनी तरह का पहला नैदानिक परीक्षण
इस परीक्षण में, शोधकर्ताओं ने सेल के प्रतिरक्षा प्रतिक्रिया को रोकने में शामिल जीन को निष्क्रिय करने के लिए रोगियों के प्रतिरक्षा कोशिकाओं को संशोधित किया।
शोधकर्ता आशा करते हैं कि, एक बार शरीर में इंजेक्शन लगाने के बाद, आनुवंशिक रूप से संपादित प्रतिरक्षा कोशिकाएं कैंसर कोशिकाओं के खिलाफ एक मजबूत हमले को माउंट करेगी।
इन प्रकार के उपचार अन्य रक्त रोगों, कैंसर या प्रतिरक्षा समस्याओं के लिए भी काम कर सकते हैं।
लेकिन इस तरह से इलाज करने के लिए कुछ रोग अधिक चुनौतीपूर्ण होंगे।
"यदि आपके पास मस्तिष्क का विकार है, उदाहरण के लिए, आप किसी के मस्तिष्क को नहीं हटा सकते हैं, जीन संपादन कर सकते हैं और फिर इसे वापस कर सकते हैं," होचस्ट्रसर ने कहा। "इसलिए हमें यह पता लगाना होगा कि इन अभिकर्मकों को शरीर में होने वाले स्थानों पर कैसे जाना चाहिए। "
मानव रोग को अप्रत्यक्ष रूप से रोकना
हमारे जीनोम में परिवर्तन के कारण हर मानव रोग नहीं होता है
हर साल दुनिया भर में 1 लाख से अधिक लोगों को मारे गए मलेरिया, पीले बुखार, डेंगू बुखार और नींद की बीमारियों जैसे वेक्टर से पैदा होने वाली बीमारियां
इन बीमारियों में से कई मच्छरों द्वारा संक्रमित होते हैं, लेकिन टिक्क्स, मक्खियों, फ्लाईस और मीठे पानी की घोंघे से भी।
वैज्ञानिक दुनिया भर के लोगों के स्वास्थ्य पर इन बीमारियों को कम करने के लिए जीन संपादन का उपयोग करने के तरीकों पर काम कर रहे हैं।
"हम मलेरिया से होने वाले परजीवी को संचारित नहीं कर सकते हैं जो इंजीनियरिंग मच्छरों से मलेरिया से छुटकारा पा सकते हैं," होचस्ट्रसर ने कहा। "हम ऐसा कर सकते हैं कि सीआरआईएसपीआर-सीएस 9 तकनीक का इस्तेमाल करके पूरी तरह से मच्छर आबादी के माध्यम से इस विशेषता को धक्का दे सके। "
" डिजाइनर "खाद्य पदार्थ बनाने के लिए शोधकर्ता भी सीआरआईएसपीआर-सीएस 9 का उपयोग कर रहे हैं।
ड्यूपॉन्ट ने हाल ही में जीन संपादन का इस्तेमाल मोमी मकई की एक नई किस्म को बनाने के लिए किया था जिसमें उच्च मात्रा में स्टार्च होता है, जो कि भोजन और उद्योग में उपयोग करता है
संशोधित फसलें कुपोषण के कारण मृत्यु को कम करने में भी मदद कर सकती हैं, जो 5 वर्ष से कम उम्र के बच्चों में दुनिया भर में लगभग सभी मौतों की जिम्मेदार है।
वैज्ञानिक संभावित रूप से क्रिस्टीश-कैस 9 का प्रयोग कर सकते हैं जो कीट की प्रतिरोधी, सूखा प्रतिरोधी, या अधिक सूक्ष्म पोषक तत्व होते हैं।
परंपरागत पौधों के प्रजनन के तरीकों की तुलना में, सीआरआईएसपीआर-कास 9 का एक लाभ यह है कि इससे वैज्ञानिकों को एक अन्य जंगली पौधे से एक जीन को एक पालतू विविधता में अन्य अनचाहे गुणों के बिना सम्मिलित करने की अनुमति मिलती है।
कृषि में जीन संपादन भी लोगों की खोज से अधिक तेज़ी से आगे बढ़ सकता है क्योंकि लैब, पशु और मानव नैदानिक परीक्षणों की कोई आवश्यकता नहीं है।
"पौधों को धीरे-धीरे बढ़ने के बावजूद," हॉकस्ट्रैसर ने कहा, "लोगों में नैदानिक परीक्षण करने की तुलना में दुनिया में [आनुवंशिक रूप से इंजीनियर पौधों] को प्राप्त करना वास्तव में तेज है। "
सुरक्षा और नैतिक चिंताएं
सीआरआईएसपीआर-सीएस 9 एक शक्तिशाली उपकरण है, लेकिन यह कई चिंताओं को भी उठाता है
"अभी-अभी पूरी तरह से तथाकथित 'ऑफ-टाईप इफेक्ट्स का पता लगाने के बारे में बहुत सारी चर्चाएं हैं,' 'हॉकस्ट्रैसर ने कहा। "ऐसा तब होता है जब [Cas9] प्रोटीन कहीं भी कट जाता है जहां आप इसे कटौती करना चाहते हैं "
ऑफ-टार्च में कटौती से अप्रत्याशित आनुवंशिक समस्याएं हो सकती हैं जो भ्रूण को मरने का कारण बनती हैं।गलत जीन में एक संपादन भी एक पूरी तरह से नई आनुवांशिक बीमारी पैदा कर सकता है जो भविष्य की पीढ़ियों तक पारित हो जाएगा।
यहां तक कि मरीजों को संशोधित करने के लिए सीआरआईएसपीआर-सीएस 9 का इस्तेमाल करते हुए और अन्य कीड़े सुरक्षा चिंताओं को उठाते हैं - जैसे कि जब आप एक पारिस्थितिकी तंत्र में बड़े पैमाने पर परिवर्तन करते हैं या आबादी में एक विशेषता है जो नियंत्रण से बाहर हो जाती है
कई नैतिक मुद्दे हैं जो मानव भ्रूण को संशोधित करने के साथ आते हैं।
तो क्या CRISPR-Cas9 रोग की दुनिया से छुटकारा पायेगा?
इसमें कोई शक नहीं है कि यह कई बीमारियों में एक बड़ा खतरा बना देगा, लेकिन जल्द ही जल्द ही उन सभी को ठीक करने की संभावना नहीं है।
हमारे पास पहले से ही आनुवांशिक बीमारियों से बचने के लिए उपकरण हैं- जैसे भ्रूण और भ्रूण की शुरुआती आनुवंशिक जांच - लेकिन ये सार्वभौमिक रूप से उपयोग नहीं किए जा रहे हैं।
"हम अभी भी कई आनुवांशिक बीमारियों से नहीं बचते हैं, क्योंकि बहुत से लोग नहीं जानते कि वे उत्परिवर्तनों को बंदरगाह कर सकते हैं जो कि विरासत में हो सकते हैं," होचस्ट्रसर ने कहा।
कुछ आनुवंशिक उत्परिवर्तन भी स्वस्थ रूप से होते हैं यह कई कैंसर का मामला है जो कि यूवी किरणों, तम्बाकू के धुएं और कुछ रसायनों जैसे पर्यावरणीय कारकों से उत्पन्न होता है।
लोग भी पसंद करते हैं जो हृदय रोग, स्ट्रोक, मोटापा और मधुमेह के जोखिम को बढ़ाते हैं।
इसलिए जब तक वैज्ञानिक इन जीवनशैली की बीमारियों के इलाज के लिए सीआरआईएसपीआर-सीएस 9 का उपयोग कर सकते हैं - या आनुवंशिक तौर पर लोगों को धूम्रपान छोड़ने और काम करने के लिए बाइकिंग शुरू करने के लिए - इन रोगों को मानव समाज में अच्छा लगेगा
"ऐसी चीजें हमेशा के लिए इलाज की जरूरत करने जा रहे हैं," होचस्ट्रसियर ने कहा "मुझे नहीं लगता कि यह सोचने के लिए यथार्थवादी है कि हम किसी भी बीमारी से हर इंसान को कभी भी रोक पाएंगे। "
