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एकल इंजेक्शन स्थायी रूप से कम कोलेस्ट्रॉल, हार्ट अटैक जोखिम,

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जीनोम संपादन कोलेस्ट्रॉल के इलाज का भविष्य हो सकता है हार्वर्ड स्टेम सेल संस्थान और यूनिवर्सिटी ऑफ पेंसिल्वेनिया के शोधकर्ताओं ने एक इंजेक्शन विकसित किया है जो अपने जीनों को बदलकर चूहों में कोलेस्ट्रॉल के स्तर को स्थायी रूप से कम कर देता है। यदि यह मनुष्यों में उपयोग के लिए अनुकूल है, तो यह हृदय के दौरे का जोखिम 40 से 9 0 प्रतिशत कम कर सकता है।

किरण मुसुनुरु, पीएच.डी., हार्वर्ड के स्टेम सेल विभाग में सहायक प्रोफेसर और पुनर्योजी जीव विज्ञान, ने कहा कि यह मानव चिकित्सकीय परीक्षणों के लिए दृष्टिकोण तैयार करने में एक दशक लग सकता है। अध्ययन संचलन अनुसंधान <, एक अमेरिकन हार्ट एसोसिएशन पत्रिका में प्रकाशित हुआ था। advertisementAdvertisement

डॉ। पेन मेडिसिन के डैनियल जे Rader, जो Musunuru के साथ संयोजन के रूप में अनुसंधान आयोजित, ने कहा कि चिकित्सा एक जिगर जीन PCSK9 बुलाया द्वारा काम करता है

2003 में, फ्रेंच वैज्ञानिकों ने पाया कि पीसीएसके 9 एक कोलेस्ट्रॉल नियामक है, और जीन में दुर्लभ म्यूटेशन उच्च कोलेस्ट्रॉल और दिल के दौरे के लिए जिम्मेदार हैं। ये उत्परिवर्तन अत्यंत दुर्लभ हैं और दुनियाभर में कुछ परिवारों तक सीमित हैं।

एक रोमांचक मोड़ में, टेक्सास के शोधकर्ताओं ने पाया कि उत्परिवर्तन के लगभग 3% लोग विपरीत प्रभाव का अनुभव करते हैं: निम्न घनत्व वाले लिपोप्रोटीन (एलडीएल) कोलेस्ट्रॉल का स्तर औसतन 15 से 28 प्रतिशत से नीचे औसत।

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मसूउंरु और राडार का उद्देश्य सामान्य पीसीएसके 9 जीन को उन "दोष" "वे क्रिस्प्र / कास 9 नामक तकनीक का उपयोग करते थे, जो जीनोम को संपादित करना आसान बनाता है

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पीसीएसके 9 9 जीन ज्यादातर जिगर में व्यक्त किया जाता है, जहां यह रक्तप्रवाह में सक्रिय प्रोटीन उत्पन्न करता है और रक्त से कोलेस्ट्रॉल को हटाने से रोकता है। कई दवा कंपनियां पीसीएसके 9 से लड़ने के लिए एंटीबॉडी विकसित कर रही हैं, मुसूरुरु ने कहा, लेकिन लोगों को हर कुछ हफ्तों के इंजेक्शन की आवश्यकता होगी।

वर्तमान में, बहुत से लोग लिपिटर जैसी स्टेटिन दवाओं का उपयोग करते हैं, कोलेस्ट्रॉल को कम करने के लिए, लेकिन कई लोग दवाओं को लेने में दिल का दौरा पड़ते हैं "अन्य तरीकों के लिए अभी भी बहुत बड़ी जरूरत है," Musunuru

हार्वर्ड गैजेट

के साथ एक साक्षात्कार में कहा "हम क्या सोच रहे थे कि यह जीनोम-संपादन प्रौद्योगिकी के साथ, हम ऐसा कुछ कर सकते हैं जो हम इससे पहले नहीं कर सके: डीएनए के स्तर पर जीनोम में स्थायी परिवर्तन करें। तो सवाल यह था कि क्या हम 'अच्छे' उत्परिवर्तन से पैदा हुए लोगों जैसे सामान्य लोगों को बनाने के लिए जीनोम संपादन का उपयोग कर सकते हैं या नहीं। " मुसूरुरु ने कहा कि टीम ने सीआरएसआरआर / कैस 9 को जिगर में इंजेक्ट किया, और चूहों के जिगर कोशिकाओं में अधिकांश पीसीएसके 9 जीन की प्रतियां तीन से चार दिनों के भीतर बाहर खटखटायी गयीं।शोधकर्ताओं ने इन चूहों में कोलेस्ट्रॉल के स्तर में 35 से 40 प्रतिशत की कमी देखी। यह मनुष्यों में 90 प्रतिशत तक के दिल के दौरे के जोखिम में कमी के रूप में अनुवाद कर सकता है।

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" उच्च कोलेस्ट्रॉल के स्तर वाले मरीजों में उपचार सबसे अधिक उपयोगी होगा या अन्यथा इससे अधिक जोखिम होता है दिल का दौरा, क्योंकि उनके पास सबसे अधिक फायदा होगा लेकिन सिद्धांत रूप में किसी व्यक्ति के दिल के दौरे का खतरा कम होना चाहिए, "मुसूरुरु ने

हार्वर्ड गैजेट

से कहा। हार्ट अटैक के लिए एक वैक्सीन? दिल का दौरा दुनिया भर में एक प्रमुख प्राकृतिक हत्यारा है, और दो व्यक्तियों में से एक और 40 वर्ष से अधिक की तीन महिलाओं में से एक को उनके जीवन काल में दिल का दौरा पड़ सकता है, Musunuru ने कहा। यदि उपचार मानव जीनोम को बदलने के लिए सुरक्षित साबित होता है, तो इसे एक बार की टीकाकरण की तरह दिया जा सकता है

"हम संक्रामक रोगों के खिलाफ टीकाकरण करते हैं, यह नहीं जानते कि कौन सी बीमारी प्राप्त करेगा, हालांकि हम कुछ अनुमान कर सकते हैं कि कौन सबसे अधिक जोखिम वाला है और उन्हें टीका प्राप्त करने के लिए आग्रह करता हूं" Musunuru ने कहा। "उसी तरह, हमें यह सुनिश्चित नहीं किया जा सकता है कि कौन दिल का दौरा करेगा और कौन नहीं करेगा, और इस तरह पीसीएसके 9 चिकित्सा से सबसे अधिक लाभ होगा। "

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" यह पूरी आबादी को देने के लिए एक निश्चित उम्र तक पहुंचने के लिए तर्क होगा - कहें तो 40 साल की उम्र, "मुसुरुरु ने कहा। "यूएएस जैसे किसी देश में, जहां बहुत से लोग दिल का दौरा पड़ने से मरते हैं या मर जाते हैं, पूरे आबादी के इलाज के लिए कई जीवन बचा सकते हैं "

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