नए ऑटिज़म ड्रग: वादा परिणाम
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- रोग नियंत्रण और रोकथाम (सीडीसी) के अनुसार, एएसडी एक अनुमान के अनुसार 1 में 68 बच्चों को प्रभावित करता है संयुक्त राज्य अमेरिका।
- "हमें अगले परीक्षण को 40 से 60 बच्चों के साथ कुछ अलग-अलग जगहों पर करना होगा," उन्होंने कहा। "यह एक सुरक्षा और प्रभावकारिता दोनों अध्ययन होगा हम 40 से 60 बच्चों को देख लेंगे और सवाल पूछेंगे, आत्मकेंद्रित के मुख्य लक्षणों के इलाज में तीन महीने तक सुरक्षित और प्रभावशाली दोनों तीन महीनों में सुरमीन की तीन खुराकें हैं? "
वर्तमान में ऑटिज्म स्पेक्ट्रम विकार (एएसडी) के मुख्य लक्षणों का इलाज करने के लिए कोई एफडीए-स्वीकृत दवाएं नहीं हैं।
लेकिन एएनएलएस ऑफ क्लिनिकल और ट्रांसलेजनल न्यूरोलॉजी में प्रकाशित नए निष्कर्ष एएसडी के मूल कारणों पर प्रकाश डालने के दौरान उपन्यास उपचार विकल्पों के लिए दरवाजा खोलने में मदद कर सकते हैं।
विज्ञापनअज्ञापन < कैलिफोर्निया के सैन डिएगो (यूसीएसडी) स्कूल ऑफ मेडिसिन के छोटे चरण के I / II क्लिनिकल परीक्षण में, शोधकर्ताओं ने एएसडी वाले बच्चों में सुरम नामक दवा के प्रभाव का मूल्यांकन किया। आत्मकेंद्रित के 10 लड़कों, 5 से 14 साल की उम्र में, इस डबल-अंधा, प्लेसीबो-नियंत्रित अध्ययन में भाग लिया।प्रत्येक पांच लड़कों को सुरमीन का एक इंजेक्शन मिला, जबकि शेष पांच जगह प्लेसबोस मिला।
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सर्मिम प्राप्त किए गए सभी पांच प्रतिभागियों ने अपनी भाषा और व्यवहार में अस्थायी लेकिन आशाजनक सुधार दिखाए, जिसके परिणामस्वरूप कोई गंभीर दुष्प्रभाव न हो।सिनिमन प्राप्त करने वाले प्रतिभागियों में, अध्ययन के लेखकों ने भाषण, भाषा, सामाजिक संचार में परिवर्तन पाया, पुनरावृत्ति व्यवहार, कौशलों, शांति और ध्यान केंद्रित करना
उदाहरण के लिए, दवा के साथ इलाज किए गए दो गैर-लड़के लड़कों ने इंजेक्शन प्राप्त करने के एक हफ्ते के बाद उनके जीवन के पहले पूर्ण वाक्यों को बताया।
ये प्रभाव कई हफ्तों के बाद बंद हो गए, यह सुझाव देते हुए कि दवा की कई खुराक की आवश्यकता हो सकती है।
यह जानने के लिए कि क्या ये निष्कर्ष सुरक्षित रूप से पुन: प्रस्तुत किए जा सकते हैं, बड़े अनुवर्ती अध्ययन की आवश्यकता है
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और पढ़ें: आत्मकेंद्रित पर तथ्यों को प्राप्त करें »कारणों पर प्रकाश डालना
रोग नियंत्रण और रोकथाम (सीडीसी) के अनुसार, एएसडी एक अनुमान के अनुसार 1 में 68 बच्चों को प्रभावित करता है संयुक्त राज्य अमेरिका।
यह एक ऐसा ज्ञात कारण है, जो उपचार के विकास के लिए बाधाओं को बना देता है
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मैसाचुसेट्स मैडिकल स्कूल विश्वविद्यालय में एक बाल चिकित्सा न्यूरोलॉजिस्ट डॉ। एंड्रू ज़िममर्मन, "क्षेत्र में वापस आने वाली चीजों में से एक यह है कि बहुत भिन्नता है, बहुत अंतर, एक व्यक्ति से दूसरे में", ने बताया कि हेल्थलाइन"यह अध्ययन करना कठिन है क्योंकि आप इसे सरल श्रेणियों में सीमित नहीं कर सकते एक मरीज से दूसरे पर ज़्यादा ओवरलैप होते हैं, लेकिन विभिन्न नैदानिक लक्षण, जैव रासायनिक विशेषताओं और आनुवांशिक विशेषताओं हैं। "उन्होंने सुझाव दिया कि Naviaux के सुरमीन अध्ययन के परिणामों से एसिड विकसित होने पर अंतर्दृष्टि प्रदान करके शोधकर्ता इस विविधता को नेविगेट करने में मदद कर सकते हैं।
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नेवियाक्स ने कहा कि कुछ बच्चों के लिए, एटीडी के उपचार के लिए एक चिकित्सीय चयापचय सिंड्रोम से उत्पन्न होता है जो सेल खतरे की प्रतिक्रिया (सीडीआर) की एक असामान्य दृढ़ता के कारण होता है।सीडीआर एक प्राकृतिक प्रतिक्रिया है कि कोशिकाओं को चोट या तनाव है यह उनके झिल्ली को कड़ी मेहनत करने और अन्य कोशिकाओं के साथ उनकी बातचीत को सीमित करता है, जब तक कथित धमकी पारित नहीं हो जाती।
सीडीआर कभी-कभी अटक हो सकता है, जिससे कोशिकाएं इस तरह कार्य कर सकती हैं जैसे कि वे खतरे में हैं, प्रारंभिक खतरे पार हो जाने के बाद भी। यह एएसडी समेत कई पुरानी बीमारियों के विकास में योगदान दे सकता है, नेवियाक्स ने कहा।
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सीडीआर को प्यूरिनर्जिक सिग्नलिंग के रूप में जाना जाता है एक तंत्र द्वारा बनाए रखा जाता है, जो तब होता है जब छोटे अणु एक अलार्म सिग्नल के रूप में अभिनय करने वाले पुर्जिनर्जिक रिसेप्टर्स से जुड़ा होता है।सुरमीन एक एंटीटीरिनगिक दवा है जो इन अणुओं को प्यूरिनर्जिक रिसेप्टरों से बाध्य करने से रोकता है, सीडीआर को रोक देता है।
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असामान्य प्रभाव बच्चों और युवाओं के साथ एएसडी ने नवइक्स के सिद्धांत को समर्थन दिया है कि असामान्य सेल खतरे का जवाब रोग में भूमिका निभाता है।"बहुत सारे ट्रैक हैं जो लोगों पर काम कर रहे हैं, और यह एक बहुत ही रोमांचक ट्रैक है," ज़िमरमेन ने कहा। "मुझे लगता है कि यह सेल के मेटाबोलिक कनेक्शन को देखने में एक नया युग है। "
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लंबी अवधि में सुरमीन की कई खुराक के प्रभावों का आकलन करने के लिए, नवियाक्स बड़े अनुवर्ती कार्रवाई करने की योजना बना रहा है अध्ययन करते हैं।
"हमें अगले परीक्षण को 40 से 60 बच्चों के साथ कुछ अलग-अलग जगहों पर करना होगा," उन्होंने कहा। "यह एक सुरक्षा और प्रभावकारिता दोनों अध्ययन होगा हम 40 से 60 बच्चों को देख लेंगे और सवाल पूछेंगे, आत्मकेंद्रित के मुख्य लक्षणों के इलाज में तीन महीने तक सुरक्षित और प्रभावशाली दोनों तीन महीनों में सुरमीन की तीन खुराकें हैं? "
इससे पहले कि Naviaux उस अध्ययन को शुरू कर सकता है, उसे वित्तपोषण प्राप्त करने की आवश्यकता है।
सुरमीन एक कम लागत वाली दवा है जो कि फार्मास्युटिकल कंपनियों के लिए बड़े लाभ लेने की संभावना नहीं है, जो आम तौर पर ड्रग ट्रायल का आदान-प्रदान करती हैं।
"आम तौर पर, बड़े फार्मा क्लिनिकल परीक्षणों के लिए लाखों डॉलर का समर्थन करता है क्योंकि वे ऐसे हैं जो एफडीए के अनुमोदन के बाद लाभान्वित होंगे", नेवियाक्स ने कहा। "लेकिन हमारे पास ऐसा नहीं है वास्तव में, हमारे द्वारा उपयोग की जाने वाली कम खुराक के साथ, हम एक 8 वर्षीय बच्चे को पूरे वर्ष के लिए $ 27 मूल्य के सुरमीन के साथ इलाज कर सकते हैं "
नेवियाक्स का पहला परीक्षण बड़े पैमाने पर परोपकारी दान के माध्यम से किया गया था उन्हें संदेह है कि अगले परीक्षण भी जमीनी समर्थन पर निर्भर होंगे।
दीर्घकालिक में, वह उम्मीद करते हैं कि यह शोध सुरक्षित और प्रभावी उपचार रणनीतियों को सूचित करने में मदद कर सकता है, न केवल आत्मकेंद्रित के लिए बल्कि कई अन्य स्वास्थ्य स्थितियों के लिए भी।
"आत्मकेंद्रित से हम जो सीख रहे हैं, वह हमें गहरी जीव विज्ञान और अन्य पुरानी जटिल बीमारियों, जैसे क्रोनिक थकान सिंड्रोम, पोस्ट-ट्रोमैटिक तनाव विकार, प्रमुख अवसादग्रस्तता विकार, और बहुत अधिक महत्वपूर्ण अंतर्दृष्टि प्रदान कर रहे हैं"।
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